2019年全球十大热门生物技术盘点

2019年3月，一名患者的白细胞通过干细胞移植被替换为具有HIV抵抗力的白细胞，随后该患者体内的HIV被清除。早在2009年就有报道，一名白血病患者在骨髓移植后，发现体内的HIV被清除，即著名的“柏林患者”。这是在英国的第二例HIV阳性患者，由于霍奇金氏淋巴瘤的诊断，在接受干细胞移植后血液瘤缓解，并发现HIV被清除。

类似于“柏林患者”案，此次移植的供体细胞也带有CCR5突变。案例表明，“柏林患者”并不是一个孤立的案例，它为数百万艾滋病毒患者带来了希望。HIV的治愈方法可能很快就会出现，并且可能只需要移植带有CCR5突变携带细胞的移植物即可。

囊性纤维化药物

2019年10月，创新疗法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor和ivacaftor）获FDA批准上市，可以治疗90%囊性纤维化患者。这一组合疗法被列入《科学》杂志2019年重磅科学新闻“年度突破”候选名单。

囊性纤维化（cysticfibrosis）是一种罕见的、缩短寿命的遗传性疾病，该病会使患者肺部等器官积聚异常粘稠的粘液，引起慢性肺部感染和进行性肺损伤，并最终导致死亡。囊性纤维化长期无特效药物，曾被视为绝症。2012年，首个治疗囊性纤维化的药物Kalydeco（ivacaftor）上市，但只有大约4%的患者获益。Trikafta三联疗法的获批使囊性纤维化的治愈率达到90%，象征着又一绝症被人类攻克。

Siglectin-15抗体

Siglectin-15是继PD-1/PD-L1后又一重磅免疫检查点分子，由PD-1抗体发现者之一陈列平教授鉴定与开发，并成立了Nextcure公司开展相关产业转化。

2019年11月，Siglec-15单抗NC318的Ⅰ期临床试验结果更新：NC318在10例可评估PD-1耐药非小细胞肺癌患者中ORR为20%（2/10），其中包含1例CR，1例PR，并且安全性良好。由于该利好结果，Nextcure公司股票大涨248%。

由于Siglec-15和PD-L1的表达是互斥的，预示着Siglec-15抗体有可能在PD-1/PD-L1抗体治疗无响应的患者身上有效，能够弥补PD-1/PD-L1疗法的不足，因此医药行业对于NC318成为下一个PD-1寄予厚望。而NC318单药治疗数据极为可观，患者耐受性也十分良好。结果基本和免疫检查点抑制剂药物PD-1单抗早期试验的数据接近。

“小分子胶水”治疗亨廷顿舞蹈症

2019年10月，复旦大学生命科学学院鲁伯埙与丁澦课题组和复旦大学信息科学与工程学院光科学与工程系费义艳课题组等多学科团队通力合作，开创性地提出基于自噬小体绑定化合物（ATTEC）的药物研发原创概念，并巧妙地通过基于化合物芯片和前沿光学方法的筛选，发现了特异性降低亨廷顿病致病蛋白的小分子化合物。研究团队将该化合物称之为“小分子胶水”，能够直瞄靶心，牢牢地将自噬相关蛋白LC3及亨廷顿（HTT）蛋白黏在一起，进而将HTT蛋白包裹进入自噬小体进行降解。同时，该“小分子胶水”只靶向突变的HTT蛋白，并不黏附野生型HTT蛋白，使其得以安然无恙。

亨廷顿舞蹈症的分子机理还不十分明确，尚缺少特效治疗药物，该技术创新为亨廷顿病的临床治疗带来新的曙光。

人工系统恢复死亡数小时后的猪脑

2019年4月，耶鲁大学科学家研究报道，将分离的猪大脑在死亡数小时后，连接到BrainEx系统，该系统可在正常体温下（37℃）模拟脉动血流，将含氧人工物质灌注猪脑。灌注成功地恢复脑组织中的循环，也导致了神经元结构的保存，包括海马区细胞的保存。

令人惊讶的是，与BrainEx的连接还有助于恢复神经元的电活动和炎症反应。此外，神经元还能够利用氧气并代谢葡萄糖。但是，灌注并不能恢复意识或知觉等较复杂的神经元功能，也没有发现全脑活动与功能。然而，这项研究确实提升了人类对大脑科学的认知，挑战了我们关于死亡意义及其与复杂脑功能的关系的认识，也为相关研究提出了新的伦理需求。此外，本研究提出了一种重要的技术工具，为大脑功能的恢复提供了技术可能性。

（编辑：济源站长网）

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